The Fabulous Impact of CRISPR Method in SickleCell Disease Treatment

Message:
Article Type:
Review Article (دارای رتبه معتبر)
Abstract:

Sickle cell diseases are the most prevalent monogenic blood diseases with complications such as severe end-organ harm, pain, and reduced life expectancy. Dealing options for sickle cell diseases are inadequate, as there are just two FDA-approved drugs to decrease acute manifestation. The only sickle cell diseases curative procedure is bone marrow transplantation, frequently from a harmonized, related donor. Ex vivomanipulation of autologous hematopoietic stem and progenitor cells and subsequent transplantation of genetically altered cells theoretically offer an everlasting therapy appropriate to all sickle cell anemia patients, regardless of the accessibility of fit donors and graft-versus-host disease. In this review, we emphasize applying CRISPR gene editing strategies for sickle cell anemia treatment, containing the genetic modification and rectification of sickle cell disease mutation in β-globin and the stimulation of fetal hemoglobin to protect cells against sickling. We summarize the importance of stem cell manipulation to cure sickle cell anemia having likely lifetimeefficacy for cell and gene therapies.

Language:
English
Published:
Trends in Peptide and Protein Sciences, Volume:6 Issue: 1, Jan 2021
Page:
2
https://magiran.com/p2315423  
دانلود و مطالعه متن این مقاله با یکی از روشهای زیر امکان پذیر است:
اشتراک شخصی
با عضویت و پرداخت آنلاین حق اشتراک یک‌ساله به مبلغ 1,390,000ريال می‌توانید 70 عنوان مطلب دانلود کنید!
اشتراک سازمانی
به کتابخانه دانشگاه یا محل کار خود پیشنهاد کنید تا اشتراک سازمانی این پایگاه را برای دسترسی نامحدود همه کاربران به متن مطالب تهیه نمایند!
توجه!
  • حق عضویت دریافتی صرف حمایت از نشریات عضو و نگهداری، تکمیل و توسعه مگیران می‌شود.
  • پرداخت حق اشتراک و دانلود مقالات اجازه بازنشر آن در سایر رسانه‌های چاپی و دیجیتال را به کاربر نمی‌دهد.
In order to view content subscription is required

Personal subscription
Subscribe magiran.com for 70 € euros via PayPal and download 70 articles during a year.
Organization subscription
Please contact us to subscribe your university or library for unlimited access!